需要确认靶点干预是否改变人源相关表型、功能或关键信号通路的项目。
研发服务
靶点功能验证与机制研究
在人源类器官中干预候选靶点，比较疾病相关表型、分子变化与药物反应，为靶点验证和机制研究提供依据。
查看大图靶点研究的模型基础
在已表征的肿瘤模型中验证靶点
从组织学与关键标志物表征出发，为候选靶点匹配肝癌PDO模型。结合基因或药物干预，研究分子变化、功能表型与药物反应，支持靶点验证与后续研发决策。
研究用途
这项研究可以回答哪些问题
- 01靶点干预如何影响关键表型
- 02不同组织或患者样本呈现怎样的反应差异
- 03哪些结果支持进入下一步研究或研发决策
研究方案
从候选物与研究目标出发，配置模型与检测
根据靶点细胞与疾病背景匹配肿瘤、疾病或正常组织类器官；当研究重点涉及组织结构或免疫因素时，可进一步评估PDO 2.0。
干预效率、靶点作用确认、功能表型、通路及剂量相关检测，按靶点机制与模型特点组合。
配置正交干预、阴性对照，以及在可行时加入的挽救或机制相关阳性对照。
汇总靶点推进依据，并确定独立样本、正交方法、机制或体内验证的优先级。
研究流程
用人源表型变化验证靶点干预并规划后续研究
靶点验证从研发假设出发，将表达变化与功能表型、正交干预、必要对照以及通路—剂量关系联合分析。我们会选择能够体现疾病或肿瘤背景的人源模型，逐步验证靶点干预是否带来预期表型。
靶点假设与决策标准
明确靶点所在细胞、预期表型、作用方向和项目下一步需要的证据，预先约定进入下一阶段及需要优化的判断标准。
模型与基线确认
我们会结合组织来源、疾病表型和靶点表达选择模型，再用组织学、功能或分子检测确认干预前状态。
正交干预与对照
按项目采用药理、抗体、RNA或其他适用的基因干预方式，并设置非靶向、载体、溶剂及必要的阳性对照。
表型—通路—剂量判断
把功能表型、靶点占有或干预结果、下游通路和剂量/时间关系放在一起，区分靶点相关效应与非特异性损伤。
可获得的资料
项目交付内容
靶点与模型研究策略
说明模型选择依据、靶点基线、干预方式及需要先解决的递送或检测问题。
正交干预与功能结果
交付干预效率、功能表型、通路检测和关键对照数据。
研究推进建议
按预先约定的标准说明继续推进、优化设计或聚焦下一步研究的方向。
相关模型
相关模型体系
TRiCBIO将人源类器官、疾病表型、多维检测和定制基因干预用于靶点研究。具体项目会明确递送与干预表现、模型选择和统计设计。
讨论项目
从靶点问题开始设计研究
介绍靶点、拟采用的干预方式、关注的表型或通路，以及已有模型或样本。团队会据此配置功能与机制验证。